العلاج الجديد قيد التجربة يمكن أن يعيد خلايا الدماغ في مرض باركنسون

اختبرت سلسلة من التجارب السريرية علاجًا تجريبيًا لمرض باركنسون يستخدم أسلوبًا جديدًا: إعطاء الدواء مباشرة إلى الدماغ عبر منافذ مزروعة. يعتقد الباحثون البارزون أن هذا قد يكون "اختراق" إستراتيجية علاجية للحالات العصبية.

يمكن أن يطلق العلاج الذي تمت تجربته حديثًا فصلًا جديدًا في علاج مرض باركنسون.

في سلسلة جديدة من الدراسات التي توجت بتجربة مفتوحة التسمية (حيث كان المشاركون على دراية بالعلاج الذي سيحصلون عليه) ، بدأ العلماء في اختبار فعالية علاج جديد - وطريقة تقديمه - لمرض باركنسون.

قام فريق كبير من الباحثين من مختلف المؤسسات في جميع أنحاء المملكة المتحدة وكندا ، بما في ذلك جامعة بريستول وجامعة كارديف في المملكة المتحدة ، وجامعة كولومبيا البريطانية في فانكوفر ، كندا ، بتصميم التجربة وتنفيذها.

في الدراسة ، هدف الباحثون إلى استعادة خلايا المخ المنتجة للدوبامين المتدهورة لدى الأشخاص الذين شخّص الأطباء إصابتهم بمرض باركنسون.

نظرًا لأن الدوبامين هو ناقل عصبي يساعد في تنظيم التحكم في حركات الجسم وخفة الحركة ، فإن ضعف إنتاج الدوبامين - بسبب التغيرات في خلايا الدماغ التي تطلقه - يؤدي إلى الأعراض الحركية التي تميز مرض باركنسون.

قرر فريق البحث الذي أجرى التجربة الحالية محاولة إعادة تأهيل خلايا الدماغ هذه عن طريق رفع مستويات عامل التغذية العصبية المشتق من خط الخلايا الدبقية (GDNF) ، وهو نوع من البروتين يدعم صحة الخلايا العصبية.

في ورقة الدراسة الإبلاغ عن النتائج - والتي تظهر في مجلة مرض باركنسون - أوضح العلماء أنهم لم يختبروا علاجًا جديدًا فحسب ، بل اختبروا أيضًا طريقة إدارة مبتكرة - من خلال منفذ زرعوه في الجمجمة.

نتائج مشجعة للغاية

في البداية ، أجرى فريق البحث دراسة تجريبية صغيرة مع ستة مشاركين - جميعهم مصابين بمرض باركنسون - وكان هدفهم الرئيسي هو تحديد ما إذا كان النهج العلاجي الجديد آمنًا أم لا.

شهدت المرحلة التالية مشاركة 35 مشاركًا آخرين مصابين بمرض باركنسون في تجربة مزدوجة التعمية عندما لم يعرفوا هم ولا الباحثون الذين يديرون العلاج ما إذا كان كل منهم يتعامل مع العلاج التجريبي أو العلاج الوهمي.

استمرت هذه التجربة لمدة 9 أشهر (40 أسبوعًا) ، قام خلالها الفريق بإعطاء نصف المتطوعين دفعات شهرية من GDNF وأعطى العلاج الوهمي للنصف الآخر الذي عمل كمجموعة تحكم.

أخيرًا ، نظم الباحثون تجربة مفتوحة التسمية ، بناءً على نتائج الاختبارات السابقة. في هذه التجربة ، استمر المتطوعون الذين تلقوا سابقًا GDNF في تلقي هذا العلاج لمدة 40 أسبوعًا أخرى.

في نفس الوقت ، أولئك الذين تلقوا علاجًا وهميًا في السابق أصبح لديهم GDNF لمدة 40 أسبوعًا. كتب الباحثون: "من أكتوبر 2013 إلى أبريل 2016 ، تم فحص جميع المرضى الـ 41 الذين أكملوا دراسة الوالدين للمشاركة في تجربة التمديد".

لتلقي الدواء ، وافق المشاركون على أن يكون لديهم منفذ خاص مزروع في مهاراتهم ، مما يسمح بوصول حقن الدواء إلى أدمغتهم مباشرة. بعد الزرع ، تلقى المتطوعون ، بشكل عام ، أكثر من 1000 حقنة دوائية مرة واحدة كل 4 أسابيع.

عندما حللوا نتائج أول تجربة 9 أشهر (40 أسبوعًا) ، لم ير الباحثون أي تغييرات في أدمغة المشاركين الذين تلقوا علاجًا وهميًا. ومع ذلك ، فقد لاحظوا أن المتطوعين الذين تلقوا علاج GDNF قد تحسنوا بنسبة 100 في المائة في منطقة البوتامين ، وهي منطقة الدماغ التي تحتوي على الخلايا المنتجة للدوبامين.

يشير آلان وون ، الباحث الرئيسي في الدراسة ، إلى أن "الحجم المكاني والنسبي للتحسن في فحوصات الدماغ يتجاوز أي شيء تم رؤيته سابقًا في تجارب علاجات عامل النمو الجراحية لمرضى باركنسون".

"يمثل هذا بعضًا من أكثر الأدلة إقناعًا حتى الآن على أنه قد يكون لدينا وسيلة لإعادة إيقاظ خلايا دماغ الدوبامين التي يتم تدميرها تدريجيًا في مرض باركنسون واستعادتها ،" يستمر وون في المجادلة.

"اختراق مهم"

في علامة 18 شهرًا ، عندما كان المشاركون في علاج GDNF لمدة 9 أشهر أو 18 شهرًا كاملة ، وجد الباحثون أن الجميع بدأوا يعانون من تحسن معتدل إلى كبير في أعراضهم الحركية عند مقارنتها بنتائج أدائهم من قبل. المحاكمات. وخلص الباحثون أيضًا إلى أن التعرض المطول لـ GDNF كان آمنًا.

ومع ذلك ، يحذر الفريق من أنه في نهاية تجربة التسمية المفتوحة ، لم تكن هناك فروق ذات دلالة إحصائية من حيث تحسن الأعراض بين المشاركين الذين تلقوا GDNF لمدة 40 أسبوعًا (9 أشهر) وأولئك الذين حصلوا عليها مرتين تلك الفترة. .

لهذا السبب ، يجادل الباحثون بأنهم بحاجة إلى إجراء مزيد من الدراسات ، والتي ستقيم المدة التي يجب أن يتلقى فيها الشخص العلاج من أجل جني أكبر قدر من الفوائد.

ومع ذلك ، يؤكد ستيفن جيل ، المؤلف المشارك للدراسة ومصمم الجهاز المبتكر لإدارة الأدوية ، أن النتائج الحالية تشير إلى أن هذا العلاج الجديد آمن تمامًا وممكن ، ويمكن للناس إدارته لفترة طويلة.

علاوة على ذلك ، يلاحظ أن إعطاء الأدوية مباشرة في مناطق الدماغ التي تستهدفها لديه القدرة على إحداث ثورة في الأساليب العلاجية للحالات العصبية.

يقول جيل: "أظهرت هذه التجربة أنه يمكننا حقن الأدوية بشكل آمن ومتكرر في أدمغة المرضى على مدار شهور أو سنوات".

"هذا تقدم كبير في قدرتنا على علاج الحالات العصبية ، مثل مرض باركنسون لأن معظم الأدوية التي قد تعمل لا يمكن أن تنتقل من مجرى الدم إلى الدماغ بسبب حاجز وقائي طبيعي."

ستيفن جيل